Celule Stem: Speranță în Tratamentul Bolii Parkinson - Studii Promițătoare

Celule stem pentru tratarea Parkinsonului? Două studii mici sugerează succesul

Shots - Știri despre sănătate

Celule stem pentru tratarea Parkinsonului? Două studii mici sugerează succesul

17 aprilie 2025 6:00 AM ET

De Jon Hamilton

Celule stem pentru Parkinson

Două studii noi sugerează că tratamentele cu celule stem ar putea fi din ce în ce mai aproape de a deveni disponibile pe scară largă pentru pacienții cu Parkinson.

Pacienții care suferă de Parkinson ar putea beneficia în curând de o opțiune de tratament puternică: transplantul de celule stem. Într-o pereche de studii mici, concepute în principal pentru a testa siguranța, două echipe de cercetători au descoperit că celulele stem transplantate în creierul pacienților cu Parkinson au început să producă mesagerul chimic dopamină și păreau să amelioreze simptome precum tremorul, au raportat cercetătorii în revista Nature. Rezultatele indică faptul că „acum avem potențialul de a opri cu adevărat această boală”, spune dr. Mya Scheiss, profesor de neurologie la UTHealth Houston, care nu a fost implicată în niciunul dintre studii.

Administrația pentru Alimente și Medicamente a aprobat unul dintre tratamentele cu celule stem pentru un studiu de faza 3, ultimul obstacol înainte de aprobare.

Un circuit cerebral legat de emoție ar putea duce la tratamente mai bune pentru boala Parkinson

În Statele Unite, aproximativ 1 milion de persoane trăiesc cu Parkinson, o boală cerebrală care atacă neuronii care produc dopamină. Pe măsură ce acești neuroni mor, pacienții pot dezvolta o serie de simptome invalidante, inclusiv tremor, rigiditate, oboseală, dificultăți de mers și probleme cognitive. Celulele stem sunt celule imature care se pot dezvolta în multe tipuri diferite de celule - inclusiv neuroni care produc dopamină.

Rezultate pozitive

Unul dintre noile studii a implicat 12 persoane din SUA și Canada care trăiesc cu Parkinson. Chirurgii au administrat fie o doză mică, fie o doză mare dintr-un produs de celule stem de la BlueRock Therapeutics, o subsidiară a gigantului biotehnologic și farmaceutic Bayer. Tratamentul a fost derivat din celule stem embrionare umane, pe care cercetătorii le-au convins să devină celule cerebrale imature numite progenitori neuronali. În timpul intervenției chirurgicale, aceste celule au fost injectate într-o structură de pe fiecare parte a creierului care este implicată în mișcare.

Această descoperire ar putea ajuta la detectarea riscului genetic pentru boala Parkinson

„Ideea este de a plasa acești progenitori neuronali exact acolo unde aveți nevoie de ei pentru a se conecta cu alți neuroni din creier”, spune dr. Viviane Tabar, om de știință în domeniul celulelor stem și șef al neurochirurgiei la Memorial Sloan Kettering Cancer Center. Tabar este, de asemenea, investigator fondator la BlueRock. Scanările PET efectuate 18 luni mai târziu au arătat că celulele transplantate produceau dopamină. O evaluare folosind o scară standard de evaluare a progresiei Parkinsonului a sugerat că tratamentul ameliorează și simptomele. Pentru un pacient tipic cu Parkinson, „v-ați aștepta ca în fiecare an să se înrăutățească cu două-trei puncte”, spune dr. Lorenz Studer, care conduce Centrul pentru Biologia Celulelor Stem de la Institutul Sloan Kettering din New York și este consilier științific al BlueRock.

Participanții la studiul lui Studer au avut o experiență foarte diferită: „Grupul cu doză mare s-a îmbunătățit cu aproximativ 20 de puncte.”

Analiza genetică explorează influența ascendenței africane în riscul de boli cerebrale

Și grupul cu doză mică părea să beneficieze, dar nu la fel de mult. Un al doilea studiu realizat de cercetători din Kyoto, Japonia, a folosit celule stem pluripotente induse, care sunt derivate din propriile celule ale pacientului, mai degrabă decât dintr-un embrion. Șapte pacienți au avut celulele injectate în ambele părți ale creierului. Ca și în studiul SUA și Canada, celulele transplantate au produs dopamină și pacienții păreau să vadă simptomele lor scăzând. Niciun pacient din niciunul dintre studii nu a suferit un eveniment advers grav.

Mult timp așteptat

Huntington se răspândește ca „focul în creier”. Oamenii de știință spun că au găsit scânteia

Succesul aparent vine după decenii de frustrare încercând să înlocuiască celulele cerebrale distruse de Parkinson.

Începând cu anii 1980, oamenii de știință au început să transplanteze țesut fetal la persoanele cu Parkinson. Dar eforturile au produs rezultate inegale și uneori efecte secundare tulburătoare, cum ar fi mișcarea necontrolată. Celulele stem promiteau rezultate mai bune. Dar tehnologia a evoluat lent. Echipa lui Studer, de exemplu, a început să se uite la celulele stem pentru a trata bolile cerebrale cu mai bine de 25 de ani în urmă. „Pentru noi, este un moment destul de interesant”, spune el, „văzând în sfârșit o parte din fructul acelei munci.” Unul dintre motivele pentru care a durat atât de mult, spune Studer, este că celulele stem au potențialul de a deveni atât de multe tipuri diferite de celule. Este nevoie de amestecul potrivit de substanțe chimice la momentul potrivit pentru a produce un neuron care produce dopamină, spune el. „Ne-a luat aproape 10 ani să ne dăm seama de rețetă, cum să facem în mod specific acele celule dopaminice”, spune el. „Ne-au mai trebuit 10 ani pentru a avea produsul pe care am îndrăzni să-l punem în pacienți.” O altă provocare a fost crearea și ambalarea unui număr mare de celule stem care să poată fi livrate cu ușurință chirurgilor. Așa că cercetătorii au dezvoltat tehnici care le-au permis să înghețe celulele stem până când a fost nevoie de ele.

„Pur și simplu le dezghețați și le suspendați într-un mediu aprobat” înainte de operație, spune Tabar. Acum, că multe dintre obstacolele tehnice au fost depășite, celulele stem par gata să ofere o nouă opțiune de tratament pentru Parkinson și poate pentru alte boli cerebrale, cum ar fi epilepsia sau Alzheimer. „Dacă ne lipsesc neuroni, suntem capabili să-i înlocuim”, spune Tabar. „Și așteptarea deplină este că aceste celule nu vor funcționa ca celule care eliberează doar [o substanță precum] dopamina. Vor reconstrui circuitele.” Totuși, ar putea exista încă riscuri, ceea ce înseamnă că oamenii de știință vor trebui să continue să monitorizeze celulele stem pe care le transplantează în creierul unui pacient. „Vor fi acolo pentru o perioadă lungă, lungă de timp”, spune Schiess, „Așa că trebuie să urmărești și să vezi dacă există formarea de tumori sau ceva de natura asta.” Schiess mai notează că celulele stem nu vindecă o boală de bază precum Parkinson. Așadar, noii neuroni ar putea ceda în cele din urmă aceluiași proces patologic. Chiar și așa, ea crede că ar putea oferi noi speranțe multor pacienți - inclusiv celor care nu mai răspund la tratamentul medicamentos.

Subiecte:

• Parkinson
• Boala Parkinson
• tratamente cu celule stem