În câteva cuvinte
Producătorul de medicamente Sarepta a refuzat solicitarea FDA de a opri vânzările terapiei sale genice, Elevidys, în ciuda deceselor unor pacienți. Această decizie neobișnuită a dus la prăbușirea acțiunilor companiei și ridică semne de întrebare serioase cu privire la siguranța tratamentului pentru distrofia musculară Duchenne.
Compania farmaceutică Sarepta a anunțat vineri seara că nu se va conforma solicitării Administrației pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) de a opri toate livrările unuia dintre tratamentele sale pentru distrofia musculară, Elevidys. Această mișcare extrem de neobișnuită reprezintă cel mai recent eveniment dintr-o serie care a afectat acțiunile companiei și a forțat-o recent să concedieze 500 de angajați.
Decizia companiei de a sfida recomandarea FDA pune sub semnul întrebării disponibilitatea viitoare a terapiei sale de top. Într-o declarație de vineri seară, FDA a confirmat că oficialii s-au întâlnit cu reprezentanții Sarepta și au cerut suspendarea tuturor vânzărilor, dar „compania a refuzat să facă acest lucru”. Deși agenția are autoritatea de a retrage medicamente de pe piață, procesul birocratic poate dura luni sau chiar ani. De obicei, companiile se conformează aproape întotdeauna solicitărilor informale.
„Credem în accesul la medicamente pentru nevoi medicale neacoperite, dar nu ne temem să luăm măsuri imediate atunci când apare un semnal serios de siguranță”, a declarat comisarul FDA, Marty Makary.
Elevidys este prima terapie genică aprobată în SUA pentru distrofia musculară Duchenne, o boală fatală care afectează bărbații și provoacă atrofierea mușchilor. Tratamentul, administrat o singură dată, a primit aprobare accelerată în 2023, în ciuda îndoielilor unor oameni de știință din cadrul FDA cu privire la eficacitatea sa. Anul trecut, FDA a acordat aprobarea completă și a extins utilizarea terapiei la pacienții cu vârsta de 4 ani și peste, inclusiv cei care nu mai pot merge.
Sarepta a declarat vineri că analiza sa științifică a arătat „niciun semnal de siguranță nou sau modificat” pentru pacienții mai tineri cu Duchenne în stadii incipiente ale bolii și intenționează să mențină medicamentul disponibil pentru acest grup. Luna trecută, Sarepta a oprit livrările terapiei pentru băieții mai mari, după decesul a doi adolescenți care urmau tratamentul.
Vineri, compania a confirmat și un al treilea deces: un pacient de 51 de ani care participa la un studiu clinic pentru o terapie genică experimentală destinată unei alte forme de distrofie musculară. Toate cele trei decese au fost legate de leziuni hepatice, un efect secundar menționat în prospectul medicamentelor Sarepta.
La începutul acestei săptămâni, Sarepta a anunțat că va adăuga un avertisment explicit pe ambalajul medicamentului și va concedia o treime din angajați, fără a menționa însă al treilea deces, ceea ce a stârnit critici aspre din partea analiștilor de pe Wall Street. Acțiunile companiei au scăzut vineri cu peste 35%, închizând la 14,07 dolari.
