Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a anunțat vineri că va adăuga un nou avertisment și alte limitări la terapia genică Elevidys de la Sarepta Therapeutics, care a fost legată de decesul a doi pacienți.

Terapia administrată intravenos de la Sarepta Therapeutics va purta un avertisment cu chenar negru — cel mai serios tip — alertând medicii și pacienții cu privire la riscul de insuficiență hepatică potențial fatală asociată cu tratamentul, a precizat FDA într-un comunicat.

Terapia unică, Elevidys, a fost sub supraveghere de când compania a raportat primul dintre cele două decese ale adolescenților în martie. În urma unui al doilea deces raportat în iunie, FDA a solicitat pentru scurt timp oprirea tuturor livrărilor medicamentului. Dar agenția a revenit rapid asupra deciziei după ce s-a confruntat cu presiuni din partea familiilor pacienților și a unor persoane apropiate fostului președinte Donald Trump.

Elevidys este prima terapie genică aprobată în SUA pentru distrofia musculară Duchenne, o boală fatală care provoacă atrofierea mușchilor și afectează băieții și bărbații tineri.

Pe lângă avertismentul cu chenar negru, FDA limitează și utilizarea aprobată a medicamentului la pacienții cu vârsta de 4 ani și peste care pot încă merge. Anterior, FDA permisese utilizarea medicamentului la pacienții imobili, care, în general, au o boală mai avansată.

Noua etichetare va recomanda, de asemenea, monitorizarea săptămânală a funcției hepatice pentru primele trei luni de tratament, precum și alte măsuri de precauție.

Elevidys este cel mai bine vândut produs al Sarepta, iar dificultățile recente legate de medicament au afectat puternic compania și acțiunile sale. În iulie, compania din Cambridge, Massachusetts, a anunțat că va concedia 500 de angajați.

Acțiunile Sarepta Therapeutics Inc. au crescut cu 7,7% în tranzacții după anunțul FDA, reflectând o vizibilitate îmbunătățită pentru investitori cu privire la perspectivele companiei.